sma又称肌肉萎缩侧索硬化症，是一种由基因变异引起的罕见疾病，它主要影响运动神经元的功能，患者最终会失去肌肉功能。
sma的征兆包括肌肉无力和肌肉萎缩。通常来说，患者先会发现下肢较肩膀和躯干肌肉弱，逐渐导致行动不便和呼吸困难等问题。
目前，尚无治愈sma的方法，但治疗可以缓解症状和延缓病情进展。其中，运动和物理治疗可以增加肌肉强度，减少萎缩，缓解症状。药物治疗属于重症患者的一个辅助治疗方案，能够通过提高神经元变异后所产生的蛋白水平来延缓病情的恶化程度。
在预防方面，首要是基因检测。父母是携带sma基因的情况下，孩子的患病风险将高达25%。如果预测到患病可能性较高，家庭成员可以及早计划预防和治疗方案，接受专业医生指导，降低疾病对生活和身体的影响。
